2023年4月27日、Capricor Therapeutics（NASDAQ：CAPR）は、4月24日に発表された前臨床研究に関する報告書を公表した。この報告書は、米国微生物学会の主要な査読付き科学雑誌であるMicrobiology Spectrumに掲載されたものであり、StealthX™エクソソームプラットフォーム技術を用いた多価ワクチンの開発における治療可能性を強調している。
報告書によると、このエクソソームベースの多価ワクチンは、スパイクおよびヌクレオカプシドSARS-CoV-2タンパク質に対して強力な免疫反応を引き起こすことができるとされている。さらに、このワクチンは広範な反応性を示し、強力なT細胞反応をもたらすことが確認された。
このオープンアクセス論文は、「エクソソームベースの多価ワクチン：ナノグラムのタンパク質で強力な免疫、広範な反応性、および強力なT細胞反応を達成（Exosome-Based Multivalent Vaccine: Achieving Potent Immunization, Broadened Reactivity, and Strong T-Cell Responses with Nanograms of Proteins.」というタイトルで掲載されており、エクソソームプラットフォーム技術を活用した多価ワクチンの有望性を示している。
この報告書の発表により、Capricor TherapeuticsはCOVID-19の治療に向けた新たなアプローチを示し、今後の研究に期待が寄せられることとなった。
Capricorの最高経営責任者であるLinda Marbán博士（写真）は、「エクソソームはドラッグデリバリーへの新しいアプローチを提供し、本研究は多価タンパク質ベースのワクチンを迅速に生成する可能性を示している。」と述べました。彼女はまた、「私たちは、StealthX™プラットフォームの治療の可能性を裏付けるデータセットが増え続けていることに勇気づけられています。本試験のデータは、StealthX™がmRNAワクチンと組換えタンパク質ワクチンの両方の利点を組み合わせ、より強力で幅広い免疫力を持つワクチンを、優れた低用量ワクチンとして迅速に生成できる可能性があることを示唆しています。」と述べました。
彼女はさらに、「SARS-CoV-2のような変異の激しいウイルスでは、ヌクレオカプシドが防御の追加となり、臨床的に重要な意味を持つ可能性があることが、スパイク表面タンパク質に対する抗体応答が免疫保護をもたらすという文献が増えつつある。当社は、これらのワクチン候補の治療的有用性を追求し、より広範に、このプラットフォームで当社のパイプラインとパートナーシップの機会を拡大することを楽しみにしています。」と述べました。
本研究では、SARS-CoV-2スパイク（StealthX™-spike、STX-S）またはヌクレオカプシド（StealthX™-nucleocapsid、STX-N）タンパク質を表面に発現するようにエクソソームを作製しました。STX-SとSTX-Nをそれぞれ単独で投与すると、強力な体液性免疫反応と細胞性免疫反応を引き起こしました。
さらに、アジュバントや合成脂質ナノ粒子（LNP）を使用せず、ナノグラム量のタンパク質を投与するだけでこれらの効果が得られたことは、注目に値します。重要なことは、マウスおよびウサギのモデルで得られた前臨床試験の結果から、STX-S+Nの組み合わせは、単回投与で、強固な抗体産生、強力な中和抗体、強いT細胞応答、および良好な安全性プロファイルをもたらすことが示唆されたことです。
これらの結果は、査読不要のオンライン版bioRxivに掲載され、1つのワクチンで複数の標的を迅速に組み合わせることができる見通しを立て、エクソソームがさまざまな治療薬の送達手段として適していることを裏付けています。この研究は、医療分野におけるエクソソームの可能性を広げるものとなり、今後の研究に期待が寄せられます。
Capricor Therapeuticsについて
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR)は、バイオテクノロジー企業であり、筋肉疾患やその他の特定疾患の治療と予防のための、細胞やエクソソームを用いた革新的な治療薬の開発に注力しています。
同社の主要候補であるCAP-1002は、同種心臓由来の細胞治療薬であり、現在後期臨床開発段階にあります。この治療薬は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として期待されています。
また、Capricorは、次世代治療プラットフォームとして、エクソソーム技術の開発も行っています。同社は、mRNAを含む核酸やタンパク質を送達することができるエクソソームの開発に注力し、さまざまな疾患の治療や予防のために貢献しています。
ただし、CAP-1002は治験用新薬であり、いかなる適応症も承認されていません。また、Capricorのエクソソームベースの候補は、いずれも臨床試験の承認を得ていません。詳細については、capricor.comをご覧ください。
