重篤な肝疾患に立ち向かう医療の世界で、今、新しい「希望の光」が注目を集めています。細胞そのものを使わずに組織を修復する、次世代の再生医療をご存知でしょうか？フランスのバイオテクノロジー企業2社がタッグを組み、これまで治療が困難だった肝不全への新たな挑戦を始めました。
エクソソーム技術が切り拓く肝不全治療の新境地：ジェンフィットとエバーゾムが共同研究を開始
エバーゾム（EVerZom）社が開発した独自のプラットフォームから生まれた治療薬候補「EViv」は、慢性の肝不全の状態において急激に症状が悪化する「慢性の肝不全の急性増悪（ACLF: Acute-on-Chronic Liver Failure）」を対象とした、これまでにない再生医療アプローチを象徴する存在です。
今回の研究提携において、ジェンフィット（GENFIT）社は、生体内（in vivo）での概念実証（PoC）試験が成功することを条件に、EVivを臨床開発へと進めるための独占的ライセンス権を取得するオプションを保持します。この共同作業では、エバーゾムがエクソソームの専門知識とバイオ生産プラットフォームを提供し、ジェンフィットがEVivの前臨床評価を主導していくことになります。
2025年11月10日、希少で生命を脅かす肝疾患患者の生活向上に尽力するバイオ医薬品企業のジェンフィット（GENFIT）は、エクソソーム技術に基づく再生医療を拡大するため、エバーゾム（EVerZom）との共同研究を発表しました。両社はACLFに対するEVivの有効性を評価する探索的研究を実施する予定で、18カ月以内に臨床開発に移行するかどうかの明確な判断を下す計画です。
ジェンフィットの最高経営責任者（CEO）であるパスカル・プリジャン（Pascal Prigent）氏は次のように述べています。 「この提携を通じて、ジェンフィットは臓器修復をサポートする新しい作用機序を探索する独占的権利を得ました。これは当社の既存プログラム（G1090N、SRT-015、CLM-022）を補完するものです。私たちの共通の目標は、概念実証データを迅速に作成し、EVivが臨床開発に進む可能性を確認することにあります」
治療薬候補であるEVivは、独自のエクソソームプラットフォームを活用し、ACLFに対して革新的な再生医療アプローチをもたらします。もし生体内での概念実証で肯定的な結果が得られれば、ジェンフィットは肝疾患分野においてEVivを臨床段階へ進めるための独占的ライセンスを行使する権利を有します。この提携は、エバーゾムのエクソソームに関する知見と、ジェンフィットのACLF領域におけるリーダーシップを組み合わせ、治療法の進展を加速させることを目的としています。
エバーゾムのCEO兼共同創設者であるジャンヌ・ヴォラトロン（Jeanne Volatron）氏は次のように付け加えました。 「エクソソーム分野のパイオニアとして、私たちの目標は遺伝子・細胞治療の限界を押し広げ、再生医療の新たな道を切り拓くことです。ACLFは当社の候補薬EVivを位置づける上で非常に重要な適応症であり、ジェンフィットとの提携はこの適応症におけるEVivの最初のパートナーシップとなります。新興領域での治療法開発で実績があり、ACLFの専門知識を持つジェンフィットは、前臨床開発を加速し臨床段階へと進めるための理想的なパートナーであると考えています」
エクソソームとは？
エクソソームとは、細胞から自然に分泌される30〜150ナノメートルほどの微細な袋状の物質（細胞外小胞）のことです。細胞間コミュニケーションにおいて重要な役割を果たし、タンパク質やメッセンジャーRNA（mRNA）、その他の機能性生体分子を細胞間で輸送します。
エバーゾムは、再生能力や免疫調節特性で知られる間葉系幹細胞（MSC: Mesenchymal Stem Cells）に由来するエクソソームを活用しています。エクソソームは細胞そのものと比較して、安定性の向上、ばらつきの低減、患者の安全性の強化、そして物流の簡素化（病院での直接保管や即時の使用が可能）など、多くの利点を持っています。
ジェンフィット（GENFIT）について
ジェンフィットは、適切な治療法がまだ十分に確立されていない、希少で生命を脅かす肝疾患患者の生活を改善することに専念するバイオ医薬品企業です。20年以上の歴史と強固な科学的遺産を持つ、肝疾患研究開発のパイオニアでもあります。
現在、ジェンフィットはACLFおよび、それに付随する急性非代償性（AD: Acute Decompensation）や肝性脳症（HE: Hepatic Encephalopathy）に焦点を当てています。主要な病態生理学的経路に対処するために選ばれた、相補的な作用機序を持つ治療資産を開発しています。また、胆管がん（CCA: Cholangiocarcinoma）、尿素サイクル異常症（UCD: Urea Cycle Disorders）、有機酸血症（OA: Organic Acidemia）などの深刻な疾患もターゲットにしています。
ジェンフィットの知見は、2024年に原発性胆汁性胆管炎（PBC: Primary Biliary Cholangitis）の治療薬として「イキルボ（Iqirvo、一般名：エラフィブラノル）」が米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）、英国の医薬品・医療製品規制庁（MHRA）から迅速承認を受けたことで結実しました。
また治療薬以外にも、代謝異常関連脂肪肝炎（MASH: Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis、旧称：非アルコール性脂肪肝炎 NASH）を検出するための「NIS2+®」を含む診断事業も展開しています。
エバーゾム（EVerZom）について
エバーゾムは、間葉系幹細胞由来のエクソソームに基づいた次世代の再生医療を先駆けるフランスのバイオテクノロジー企業です。独自のバイオ生産プラットフォームにより、医薬品の製造管理および品質管理に関する基準（GMP）に準拠したエクソソームの高収率な製造を可能にしています。また、エクソソームと生体材料を組み合わせることで、治療の有効性と持続性を高める革新的な製剤アプローチも開発しています。
