ミシガン大学（U-M）がこの度、連邦政府資金による細胞研究プロジェクトにおいて、細胞作製を司る団体として登録された。これはU-Mが導出した第二世代幹細胞株を対象とする。UM11-1PGDとして知られるこの細胞株は、提供された5日齢のroughly the size of the period at the end of this sentence胚から得た30個の細胞クラスターから導出された。
この胚細胞は生殖目的で作成されたが、検査によって遺伝的不全があり、移植には不向きと判断され、2011年に提供されたものであれば、廃棄の対象とされたものである。遺伝子疾患であるシャルコー・マリー・ツース（CMT）病を引き起こす遺伝子不全を有しており、この疾患は遺伝性の神経疾患で、進行はゆっくりであるが手足や下腿の筋委縮を特徴とする。
CMTは遺伝性の神経性疾患としては最もよく見られる疾患の一つであり、米国では2,500人に1人の割合で発症し、症状の顕在化は青年期から成人早期に起こる。
細胞株を作成する胚は凍結せずに、ミシガン州の人工授精（IVF）ラボから特別の容器に入れて、U-Mへ送られる。これは、他の疾患に関与する幹細胞と比較して、CMT疾患の進行の解明や治療法のスクリーニング行なうに当たり、CMT幹細胞が有する性質や特性の特殊性に拠るものだ。「我々はこの細胞株を科学研究界に供給できる事を誇りに思います。きっと、CMTの治療法に留まらず、CMTの治癒にも繋がるのではないかと考えているからです。これらの細胞が登録されたという事は、NIHガイドラインに正しく則って作成されている事を実証しているという事です。」とアルフレッド・トーブマン医学研究所に所属する幹細胞治療U-Mコンソーシアムの共同主幹で、この幹細胞株を提供したギャリー・スミス博士は語る。
疾患特異的幹細胞株が公的に登録されているケースは、3つの大学の研究所と1つの企業の研究所の合計4つしかなく、U-Mはその内の1つである。U-Mは他にも幾つかの疾患特異的ヒトES細胞（hEFC）をNIHに申請中で認可待ちであると、U-M医学部産婦人科学教授のスミス博士は語る。遺伝的には正常である第一世代細胞株は、今年の2月に登録されている。「特定の疾患の遺伝形質を有する幹細胞株は、対応する疾患の病因や治療法の研究のモデルとして使用されます。」とU-M医学部細胞及び発生生物学科教授で、幹細胞治療コンソーシアムの共同主幹であるスー・オシェア博士は説明する。件の細胞株は、U-Mとミシガン大学発の遺伝子診断会社であるジェネシス・ジェネティクス社との、長年にわたる共同研究の賜物なのである。
この研究が進められたのは、2008年11月にミシガン州の憲法改正によって、不妊治療院から提供される余剰胚、若しくは遺伝的に不全で且つ移植に不適である胚については、科学的研究に使用してよい事が、認められた事による。またこの改正によって、ミシガン大学とジェネシス・ジェネティクス社との協業が、大きな成果を生む事になったが、このジェネシス・ジェネティクス社は臓器移植前遺伝子診断（PGD）テストでは、起業から8年で世界のトップメーカとなっている。PGDとは、重篤な遺伝子疾患に関与する遺伝子変異を有する数日齢の胚を、同定する方法である。PGDテストにおいては、8細胞胚から1個の細胞を取り出して行なわれる。残りの7個の細胞は増殖を続け、5日目に未分化胚芽細胞として知られる凡そ100個の細胞から成るクラスターを形成する。ジェネシス・ジェネティクス社は年間約7,500PDGテストを実施している。
ジェネシス・ジェネティクス社とミシガン大学とのアライアンスの基、遺伝子疾患が陽性の患者の胚は、再生医学目的では使用されずに廃棄される事が決まっている場合は、その胚を研究目的として、ミシガン大学に提供する選択が可能となっている。この合意は、ミシガン大学のスミス博士と、ジェネシス・ジェネティクス社の創立者で社長であるマーク・ヒューズM.D.,Ph.D.,の間で成された。マーク・ヒューズ博士は臓器移植前遺伝子診断テストの開発者として有名である。「これらは大変貴重な細胞であり、医科学と疾患治療の発展の研究に活用する事に、何ら倫理的問題はありません。」とヒューズ博士は語る。「これはミシガン大学にとって、更なる大きな一歩を踏み出すものです。関連する疾患群の病因と進行を解明し、患者治療の新しい方法を開発する、大きな道なのです。」とアルフレッド・トーブマン医学研究所長で、ラッセル・N・ディヤング・ミシガン大学神経学教授である、エバ・フェルドマンM.D.,Ph.D., F.A.A.N.,は説明する。フェルドマン博士は臨床外来でCMT患者を診ている。
アルフレッド・トーブマン医学研究所・幹細胞治療コンソーシアムを構成するのは、トーブマン研究所、医務局副局長室、医学部長室、総合がんセンター、小児科感染症科、研究科副局長室、歯科、病理医学科、細胞・発生生物学科、エンジニアリング・カレッジ、ライフサイエンス研究所、神経科学科、そしてミシガン大学臨床健康科学ミシガン研究所である。U-Mトーブマン研究所の創立者で会長を務めるA.アルフレッド・トーブマンは、幹細胞研究における多大な二歩目が踏み出されたと評価している。「私は、幹細胞とは現代医学における奇跡だと考えています。まさに、抗生物質の発見以来の奇跡と言ってもいいと思います。我々がコンソーシアムで成し遂げた幹細胞研究の成果は”驚くべき”という表現がピッタリで、ミシガン大学や州だけでなく、世界にとっても画期的なのです。難病と言えるいくつもの疾患に対して、これまでとは異なる観点から研究が進められます。全世界の健康に貢献出来る様々な可能性を、初めて示す事が出来たと思います。」と同氏は語る。
■原著へのリンクは英語版をご覧ください： Stem Cell Line from Charcot-Marie-Tooth Embryo Available for Research
