世界中で深刻化するドナー臓器不足。特に腎臓移植を待つ多くの患者さんにとって、透析治療は厳しい現実です。もし、この問題を解決するために、遺伝子編集を施したブタの腎臓が人間の命を救うことができるとしたら。かつてはSFの世界の話だったかもしれないこの「異種移植」が、今、現実のものとなろうとしています。米国のバイオテクノロジー企業が、遺伝子編集ブタ腎臓の正式な臨床試験を開始することについて、米国食品医薬品局（FDA）から承認を取得したのです。すでに2人の患者さんがこのブタ腎臓の移植を受け、透析のいらない生活を取り戻しているという驚くべき成功を背景に、移植医療は新たな時代の幕開けを迎えようとしています。
世界的な臓器不足の解決を目指し、ヒト適合性を持つように設計された臓器を開発しているバイオテクノロジー企業eGenesis社は、2025年9月8日、遺伝子編集ブタ由来の腎臓「EGEN-2784」を末期腎臓病患者を対象に評価する臨床試験を開始するための新薬臨床試験開始届（IND: Investigational New Drug）申請が、米国食品医薬品局に承認されたことを発表しました。
このINDは、50歳以上で透析に依存し、腎臓移植の待機リストに載っているESKD患者を対象に、移植後24週時点でのEGEN-2784の安全性、忍容性、有効性を評価するために設計された第1/2/3相試験をサポートするものです。eGenesis社の社長兼最高経営責任者であるマイク・カーティス博士（Mike Curtis, PhD）は、「EGEN-2784のIND承認とこの臨床試験の開始は、世界的な臓器不足を終わらせるという我々の使命における重要な前進です。この試験によって、世界中の腎不全という驚異的な負担に対処するEGEN-2784の革新的な可能性を評価することができます」と述べています。
米国腎臓財団のCEOであり、自身も腎臓移植のレシピエントであるケビン・ロンジーノ氏（Kevin Longino）は、「異種移植の進歩は、それを最も必要とする人々に新たな選択肢が間もなく利用可能になるかもしれないという希望を、私たちのコミュニティに与えてくれます。米国腎臓財団は、このマイルストーンを達成したeGenesis社を祝福します。患者たちは、最近の我々の『異種移植に関する患者の声』報告書で、臨床試験の推進に強い支持を表明していました。彼らの声が聞き届けられていることを知り、喜ばしく思います」と語りました。
EGEN-2784は、eGenesis社が腎臓移植の最有力候補として開発している製品です。この製品は、ヒトのレシピエントにおける適合性を向上させ、長期的な機能をサポートするために設計された3つのクラスの遺伝子改変が施されています。(1) 超急性免疫拒絶反応を防ぐための3つの糖鎖抗原の除去、(2) 免疫応答の調節、炎症の軽減、凝固適合性の改善、補体活性化の制御を行う7つのヒト導入遺伝子の挿入、(3) 安全性を高めるためのブタゲノム内の内在性レトロウイルスの不活化です。eGenesis社は、安全性と有効性に最適に対処するため、これら3つのクラスすべての編集を施した臓器を開発している唯一の企業です。
進行中の多施設共同拡大アクセス試験で達成された主要なマイルストーン
最初の患者がEGEN-2784腎臓で7ヶ月以上の機能維持を達成
マス・ジェネラル・ブリガム・ヘルスケアシステムの創設メンバーであるマサチューセッツ総合病院（MGH）で2025年1月25日にEGEN-2784腎臓の移植を受けた67歳のティム・アンドリュース氏（Tim Andrews）は、移植後7ヶ月を突破し、遺伝子編集ブタ由来臓器のレシピエントとして世界で最も長く生存しています。移植前に2年以上透析を必要としていたアンドリュース氏は、現在も透析なしの生活を続けています。
6月に2例目の移植が成功
2025年6月14日、54歳のビル・スチュワート氏（Bill Stewart）がこの試験で2人目、全体では3人目のEGEN-2784腎臓レシピエントとなりました。移植前、スチュワート氏は2年以上にわたり週3回の透析を受けており、血液型がO型であるために同種移植の待機時間が平均より長いと見込まれていました。彼は6月21日にMGHを退院し、2年以上ぶりに透析を必要としない生活を送っています。
「この機会と新たな人生を与えてくれたMGHの移植チームに心から感謝しています。チームが私のケアと異種移植の研究に注いでくれた配慮、思いやり、親切さ、サポート、そして知性には、私の家族も私も永遠に感謝するでしょう。私のケアへのコミットメントは初日から明らかで、それによって私はこのプロセスと研究を信頼することができました。これ以上ないほど素晴らしいチームに恵まれました」とスチュワート氏は語りました。
研究者のコメント
MGHの腎臓移植メディカルディレクターであるレオナルド・V・リエラ博士（Leonardo V. Riella, PhD）が主任研究者を務め、多分野にわたる移植チームを監督し、臨床試験を主導しました。レゴレッタ臨床移植寛容センターのディレクターであるカワイ・タツオ博士（Tatsuo Kawai, PhD）が両手術の執刀医を務め、腎臓移植外科ディレクターのナヘル・エリアス医師（Nahel Elias, MD）がサポートしました。
「これは異種移植にとって歴史的な瞬間です。患者が遺伝子編集されたブタの腎臓で7ヶ月以上も透析から解放されて元気に暮らしているのを見るのは、画期的としか言いようがありません」とリエラ博士は述べました。「この成果は、学界、産業界、政府間の並外れた協力によって可能となりました。最先端の遺伝子編集技術と不可欠なパートナーシップを提供してくれたeGenesis社、卓越した臨床能力を発揮してくれたMGHの移植チーム、そして厳格かつ協力的な指導をしてくれたFDAに感謝します。さらに、Eledon社、Apellis社、Karius社といった重要な産業界のパートナーもいます。私たちは共に歴史を作っているだけでなく、移植の未来を再構築しているのです。」
世界の末期腎臓病（ESKD）
世界では80万人以上のアメリカ人を含む数百万人が末期腎臓病（ESKD）に苦しんでいます。臓器移植はESKD患者の生存率と生活の質を向上させるためのゴールドスタンダードであり続けていますが、臓器不足のため2024年に行われた腎臓移植はわずか28,000件でした。移植を受けられない人々にとって、透析が唯一の選択肢です。透析に伴う5年死亡率は50%以上で、これは最も一般的ながんよりも高い数値です。遺伝子編集されたブタ由来の腎臓は、この危機に対する有望な解決策を提供します。
