緑内障による視神経損傷に光。エクソソーム製剤「ExoPTEN」が視覚機能の回復を実証
2025年10月8日、エクソソームを用いた再生医療治療薬を開発するバイオ医薬品企業、ニューレキソン・バイオロジック社（NurExone Biologic Inc.）は、同社の主要な開発候補である「ExoPTEN」について、緑内障眼モデルを用いた新たな前臨床試験の結果を発表しました。この研究は、世界有数の病院の一つであるイスラエルのシェバ・メディカルセンター（Sheba Medical Center）のゴールドシュレガー眼科研究所において、イガル・ロテンシュトライヒ（Ygal Rotenstreich）博士のチームと共同で実施されました。その結果、ExoPTENは視神経損傷を負った動物に対し、投与量に比例して生物学的活性を高め、一貫した測定可能な視覚機能の回復をもたらすことが示されました。
今回の発見は、ExoPTENの再生効果が再現可能であり、定量的で、かつ用量依存的であることを証明するものです。
「科学において『再現性』は重要な課題ですが、今回、結果の最初の検証が得られました」と、テルアビブ大学（Tel Aviv University）の眼科学名誉教授であり、ニューレキソン社の科学顧問を務めるマイケル・ベルキン博士（Michael Belkin, PhD）は述べています。「これらの結果は、ExoPTENが真の治療薬としての潜在的なインパクトを持っていることを裏付けるものです。小動物において損傷した視神経の再現性ある修復を実現しており、緑内障や関連疾患による視神経損傷を持つ患者さんの視力喪失に対処する私たちの能力を前進させます」。
ニューレキソン社の研究開発ディレクターであるタリ・キズナー博士（Tali Kizhner, PhD）は次のように付け加えています。「ExoPTENの明確な用量依存的な効果が眼で確認されており、高用量ではより強力な機能的回復が見られます。これは私たちのプラットフォームの『ワンツーパンチ（2段階攻撃）』の効果を際立たせています。つまり、神経組織に到達して保護する『エクソソーム』と、再生反応のスイッチを入れる搭載貨物の『低分子干渉RNA（siRNA: small interfering RNA）』の組み合わせです。この用量反応データは、将来の臨床試験に向けた不可欠なステップであり、この治療法を患者さんに届けることに一歩近づきました」。
今回の用量反応試験は、視神経損傷におけるExoPTENの活性を調査した3回目の独立した研究であり、2024年6月と12月に発表された、網膜神経節細胞の構造的保存と生存を示した以前の結果を補完するものです。
この実験で使用された視神経挫滅（ONC）モデルは、不可逆的な失明の主な原因の一つである緑内障で発生する神経損傷を模倣しています。ロテンシュトライヒ博士率いる研究チームは、低用量と高用量のExoPTENを、眼球への直接注射（脈絡膜外注射）によって投与しテストしました。
暗所視閾値応答網膜電図（STR-ERG）を用いた網膜活動の機能測定により、ExoPTENを投与された両方の用量群で、視神経損傷を持つ動物の視覚信号強度が改善したことが示されました。特に高用量グループでは、損傷を受けていない健康な眼と同等の反応振幅を達成しました。この結果は、実質的な機能回復を実証するものであり、ExoPTENの想定される生物学的メカニズムと一致した、用量依存的な治療効果の明確な証拠となります。
「この共同研究は、失明につながる緑内障やその他の眼科疾患に対する新しい治療の道を開くものです」とロテンシュトライヒ博士はコメントしています。
ニューレキソン社について ニューレキソン・バイオロジック社は、中枢神経系損傷に対するエクソソームベースの再生治療薬の開発に注力しているバイオテクノロジー企業です。主要製品であるExoPTENは、急性脊髄損傷および視神経損傷の治療において臨床的な可能性を裏付ける強力な前臨床データを示しています。
