脳卒中から1カ月後でも効果的：修飾ヒト幹細胞が脳活動を改善する新療法
米国では40秒ごとに1人が脳卒中を発症しています。脳卒中の中で最も一般的な虚血性脳卒中では、完全回復するのはわずか5%で、多くの患者が長期的な麻痺や慢性痛、てんかんなどの後遺症に苦しみます。しかし、グラッドストーン研究所（Gladstone Institutes）と再生医療企業SanBioが開発した幹細胞治療が、脳卒中から1カ月後でも正常な脳活動パターンを回復させる可能性があることが明らかになりました。従来の治療は発症直後に行う必要がありましたが、この細胞療法はラットで1カ月後に投与しても効果を示しました。
画期的な治療の可能性
「脳卒中発症から数週間や数カ月後に投与できる治療法はこれまで存在しませんでした。この成果は非常にエキサイティングです」と語るのは、今回の研究を主導したグラッドストーン研究所のジーン・パズ博士（Jeanne Paz, PhD）。研究結果は2025年1月11日付けの「Molecular Therapy」に発表され、論文タイトルは「Modified Human Mesenchymal Stromal/Stem Cells Restore Cortical Excitability After Focal Ischemic Stroke in Rats（修飾ヒト間葉系幹細胞がラットの局所虚血性脳卒中後の皮質興奮性を回復させる）」です。
虚血性脳卒中と脳過興奮性
虚血性脳卒中は、血栓や血管の狭窄によって脳への血流が遮断され、脳細胞が酸素と栄養不足で損傷する病態です。この過程で一部の脳細胞は死滅し、残存する細胞は異常な過活動（過興奮性）を示します。過興奮性は運動障害やてんかんに関連しており、効果的な治療法はこれまで開発されていませんでした。
幹細胞治療の詳細とその効果
パズ博士らはSanBioが開発した修飾ヒト幹細胞（SB623細胞）をラットの脳卒中モデルで検証しました。脳卒中発症から1カ月後に幹細胞を損傷部位近くに注入すると、過興奮性が改善し、神経ネットワークのバランスが回復しました。また、脳機能や修復に重要なタンパク質や細胞が増加し、幹細胞の作用が脳の修復プロセスを再起動させることが示唆されました。
興味深いことに、移植後1週間でヒト幹細胞はほとんど脳内に残存していなかったものの、その効果は持続しました。さらに、幹細胞治療を受けたラットでは、炎症や脳の健康に関わる血液中の分子が正常化されることが確認されました。
長期的な効果と新たな治療法の開発
「短期間で効果を発揮する治療が、脳だけでなく全身に長期的な影響を及ぼすのは驚きです」と述べるのは、SanBioの主任科学者で論文の筆頭著者であるバーバラ・クライン博士（Barbara Klein, PhD）。研究チームは、幹細胞が脳の過興奮性を抑制する仕組みを詳細に解明し、さらに小分子薬を利用して同様の効果を再現できる治療法の開発を目指しています。
実用化への期待
SB623細胞は、脳卒中や外傷性脳損傷による慢性運動障害の治療薬としてSanBioが開発しており、日本では外傷性脳損傷後の慢性運動麻痺の改善薬としてすでに承認されています。また、米国食品医薬品局（FDA）での承認取得に向けた試験も進行中です。
研究の意義と今後の展望
この研究は、脳卒中後の慢性期でも治療の可能性があることを示し、現在治療法のない患者に希望をもたらす重要なステップです。パズ博士は「個々の患者の細胞タイプや遺伝情報に基づいて、最適な治療法を予測し提供する未来が現実になるでしょう」と述べています。
