新しい遺伝子治療法が両耳の聴力を回復させる！
新しい遺伝子治療が両耳に投与された5人のDFNB9を持つ子供たちに、音源の位置を特定する能力や騒がしい環境での聴覚が向上するなどの追加効果をもたらしました。
上海の研究者とマスアイアンドイヤー（Mass Eye and Ear）の研究チームは、DFNB9による先天性難聴を持つ5人の子供たちに対し、両耳への遺伝子治療を行い、聴覚の回復を示しました。この研究は、両耳に遺伝子治療を行う初の臨床試験であり、音源の位置を特定する能力や騒がしい環境での聴覚の向上など、片耳のみの治療では得られなかった追加効果が確認されました。
上海のEye & ENT Hospital of Fudan Universityとマスアイアンドイヤー（Mass Eye and Ear）研究者との共同研究により、DFNB9を持つ5人の子供たちの両耳に遺伝子治療を行い、聴覚の回復を示しました。すべての子供が音の発生源を特定する能力を獲得し、騒がしい環境での音声認識が向上しました。この試験は、両耳に対する遺伝子治療を初めて提供するものであり、研究者らはこの成果を国際的に拡大することを目指しています。
遺伝子治療の成果と未来
この新しい遺伝子治療は、遺伝性難聴の一種であるDFNB9に焦点を当て、聴覚機能を回復させることを目指しています。治療を受けた子供たちは、音の発生源を特定する能力を獲得し、騒がしい環境での音声認識が向上しました。この研究は、両耳に遺伝子治療を行う世界初の臨床試験であり、以前の片耳治療と比較して追加の効果が確認されました。この研究は、マスアイアンドイヤー（Mass Eye and Ear）の研究者と上海のEye & ENT Hospital of Fudan Universityの共同で行われ、結果は2024年6月5日にNature Medicineに発表されました。
研究の背景と意義
DFNB9はOTOFERLIN遺伝子の変異により引き起こされる自動体劣性難聴であり、約2600万人がこの遺伝的要因による先天性難聴を抱えています。この新しい研究は、DFNB9に対する初の両耳遺伝子治療を使用し、13週間または26週間の観察期間を経て5人の子供たちを対象に行われました。研究チームは、アデノ随伴ウイルス（AAV）を介してOTOFERLIN遺伝子を内耳に注入する新しい手術法を開発し、7月に初の両耳治療が実施されました。36件の副作用が観察されましたが、重篤な副作用や投与制限毒性は確認されませんでした。
今後の展望
今回の研究は、DFNB9を持つ子供たちに対する両耳治療の有効性を確認し、他の遺伝子や非遺伝的要因による難聴治療にもこのアプローチが適用できることを期待しています。さらに、遺伝子治療は製造工程の標準化と新しいプラットフォームの開発により、今後の治療法の拡大と進化が期待されています。
この研究は、DFNB9を持つ子供たちに対する両耳遺伝子治療の効果を実証し、音の発生源を特定する能力や騒がしい環境での音声認識が向上することを示しました。研究者らは、この治療法が国際的に拡大し、他の難聴治療にも応用できることを目指しています。
写真：若い患者を診察するイライ・シュウ医師（Dr. Yilai Shu）
