化学療法による免疫抑制を伴わずに、ループスや全身性強皮症、筋炎、関節リウマチの患者を治療できる可能性を秘めた、革新的な細胞療法が登場しました。がん治療で大きな注目を集めるCAR-T細胞療法。その強力な効果の一方で、治療前に行う化学療法（リンパ球除去）が患者の体に大きな負担をかけ、重い副作用のリスクを伴うことが課題でした。この課題を克服し、自己免疫疾患の治療に新たな光を当てる「スイッチ機能付き」の次世代型CAR-T療法が、いよいよ臨床試験を開始します。これは、長年続く自己免疫疾患との闘いに、新たな希望をもたらすかもしれません。
化学療法不要のCAR-T療法、自己免疫疾患を対象に臨床試験へ
スクリプス研究所の創薬部門であるカリブル-スカッグス革新的医療研究所は、2025年4月9日、自己免疫疾患患者を対象としたスイッチング可能キメラ抗原受容体T細胞療法の研究に関する治験許可申請（IND: investigational new drug）が、米国食品医薬品局（FDA）に承認されたことを発表しました。第1相臨床試験（NCT06913608）の患者募集は間もなく開始される予定です。
この第1相臨床試験では、筋炎、全身性強皮症、ループス、および関節リウマチの患者を対象に、CLBR001 + SWI019の安全性と有効性を評価し、将来的には他の適応症への拡大も視野に入れています。カリブル-スカッグスの新しいsCAR-T療法は、従来のCAR-Tアプローチで必要とされたリンパ球除去化学療法に伴う副作用と患者負担を軽減するように設計されており、これはリウマチ専門医と患者にとって重要な課題です。
自己免疫疾患は慢性的な症状であることが多く、米国では最大約1500万人、世界人口の最大12%が罹患しています。CAR-T細胞療法は、全身の免疫を「リセット」することで一部の自己免疫疾患において治癒の可能性を示し、患者の生活の質を向上させ、生涯にわたる免疫抑制剤の必要性を減らしてきました。しかし、従来のCAR-T細胞療法は、CAR-T細胞が効果的に増殖するために既存の免疫細胞を除去する化学療法処置であるリンパ球除去化学療法を必要とします。さらに、この処置は感染症のリスク増加や重篤な副作用につながる可能性があります。CLBR001 + SWI019は、リンパ球除去化学療法の必要性をなくすことでこれらの問題を回避し、副作用を軽減し、より広範な患者層が治療を受けられるように設計されています。
「慢性自己免疫疾患の患者さんは、症状を管理するために生涯にわたる免疫抑制療法を必要としない、根治的な選択肢を必要としています」と、カリブル-スカッグスの生物製剤担当バイスプレジデントであるトラヴィス・ヤング博士（Travis Young, PhD）は述べています。「私たちのCLBR001 + SWI019細胞療法は、化学療法に伴うリスクをなくすことで、患者さんの治療パラダイムを変える可能性を秘めています。」
カリブル-スカッグスの最高医学責任者であるチャン・ビールス博士（Chan Beals, PhD）は、「ループスや関節リウマチのような疾患でCLBR001 + SWI019の安全性と有効性を確立できれば、他の自己免疫疾患におけるより広範な治療応用の道が開かれ、将来的にはさらに多くの患者さんに新たな希望を提供できるでしょう」と語ります。
臨床試験の患者登録は間もなく開始される予定です。参加を希望する方や紹介を希望する臨床医は、calibr.scripps.edu または clinicaltrials.gov（NCT06913608）で詳細情報を確認できます。
スイッチング可能CAR-T療法「CLBR001 + SWI019」について
カリブル-スカッグスのCLBR001 + SWI019スイッチング可能CAR-T細胞療法は、sCAR-T細胞（CLBR001）と、CD19陽性B細胞を標的とするタンパク質ベースの生物製剤「スイッチ」（SWI019）という2つの要素を活用することで、従来のCAR-Tアプローチとは一線を画します。CLBR001 + SWI019は、B細胞性悪性腫瘍の患者治療において既に有望な結果を示しており、サイトカイン放出症候群や免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群などの有害事象の持続時間を短縮する能力を持っています。また、前臨床研究ではリンパ球除去化学療法なしで機能するユニークな能力が実証されています。初期段階の試験では、CLBR001細胞は承認済みのCAR-T細胞製品と比較して、患者の末梢血中でより高いレベルまで増殖し、強力な持続性を示しました。
スクリプス研究所について
スクリプス研究所は、Nature Indexによってイノベーションへの影響力で世界で最も影響力のある機関の一つにランク付けされた、独立非営利の生物医学研究機関です。世界中の差し迫った医療問題に取り組む深遠な発見を通じて、人類の健康を前進させています。その創薬開発部門であるカリブル-スカッグスは、分野を超えた科学者と密接に連携し、新しい医薬品を可能な限り迅速かつ効率的に患者に届けています。一方、スクリプス研究所トランスレーショナル・インスティテュートのチームは、ゲノミクス、デジタル医療、最先端の情報科学を駆使して個人の健康を理解し、より効果的な医療を提供しています。スクリプス研究所はまた、化学および生物科学分野で常に米国のトップ10プログラムに数えられるスカッグス大学院で、次世代の主要な科学者を育成しています。詳細は www.scripps.edu をご覧ください。
カリブル-スカッグス革新的医療研究所について
カリブル-スカッグス革新的医療研究所は、世界クラスの生物医学研究と最先端の創薬・開発能力を組み合わせることで、新薬の創出を加速できるという原則に基づいて設立されました。スクリプス研究所のユニークな科学的枠組みを活用し、カリブル-スカッグスはスクリプス研究所の技術に基づいた医薬品候補のポートフォリオを構築し、非営利の生物医学研究を推進して患者に貢献するための新しいパラダイムを形成しています。詳細は calibr.scripps.edu をご覧ください。
トラヴィス・ヤング博士（Travis Young, PhD）
