AIが遺伝子治療のコストを劇的に下げる？AAV開発を加速する新技術

高額な遺伝子治療を、もっと身近なものに。その鍵を握るのは、ウイルスの「性能」を予測するAIかもしれません。従来の研究を大きく変える可能性を秘めた、画期的な機械学習モデルが開発されました。査読付き学術誌Human Gene Therapyに掲載された新しい研究で、手間のかかるin vitro（試験管内）実験の代わりとなる、機械学習モデルが紹介されました。このin silico（コンピューター上の）アプローチは、臨床用のアデノ随伴ウイルスカプシドの適応度を高め、患者にとって遺伝子治療をより経済的に実現可能にすることを目指しています。 2025年4月16日に発表されたこの記事のタイトルは、「Prediction of Adeno-Associated Virus Fitness with a Protein Language-Based Machine Learning Model（タンパク質言語ベースの機械学習モデルによるアデノ随伴ウイルスの適応度予測）」です。 収率、すなわち「適応度」を改善したAAVカプシドを開発することは、製造コストを削減し、遺伝子治療をより手頃な価格にするための重要な戦略です。 Sanofi社に所属するクリスチャン・ミュラー氏（Christian Mueller）と共同執筆者らは、カプシドモノマーのアミノ酸配列に基づいてAAV2カプシド変異体の適応度を予測する、最先端のMLモデルについて説明しています。 「タンパク質言語モデルと古典的なML技術を組み合わせることで、私たちのモデルはカプシドの適応度に対して非常に高い予測精度（ピアソン相関係数 = 0.818）を達成しました」と研究者らは述べています。「重要なことに、完全に独立したデータセットでのテストにより、複数の変異を持つAAVカプシドに対しても、私たちのモデルの堅牢性と汎用性が示されました

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